“孤儿药”又称为罕见药，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发。肺动脉高压（PAH）是一种危及患者生命的罕见疾病，长期缺乏特效药，但在不久的将来，治疗该类疾病的“孤儿药”有望实现重庆造并在国内面市。
13日，从重庆高新区管委会传来消息，近日，重庆高新区与成都迪康药业股份有限公司（下称“迪康药业”）携手，迪康药业控股子公司——迪康尔乐创新药研发平台将落户西部（重庆）科学城。
根据协议，迪康药业在持续推动在研项目DDCI-01胶囊研发和产业化的同时，还将打造靶向小分子国际创新药物研发平台，开展创新药物的靶点筛选、化合物结构发现、化合物合成、临床研究、产品产业化等研发工作，开发具有全球自主知识产权的创新药物，并建立由国内外高级研发人才（包括海归人才）为主的国际靶向小分子创新药物研发平台和实验。
迪康药业相关负责人表示，DDCI-01胶囊属新一代PDE5（磷酸二酯酶5）抑制剂，是其具有完整自主知识产权的国家级Ⅰ类新药项目，用于肺动脉高压（孤儿药）（PAH）及男性性功能障碍（ED），已取得中美两国临床试验批准，正在启动Ⅰ期临床试验，其研究水平处于国际领先地位。
“这些病都是因为血液里PDE5含量过高，从而使血管不能有效扩张导致的。我们从PDE5的结构入手，改变原有化学药物的结构，研发出抑制PDE5活性的新药。”
据介绍，DDCI-01胶囊可有效扩张血管，从而达到良好的治疗效果，具有广阔的市场前景。
“在临床推动方面，我们聘请学术权威专家牵头推进临床研究，拟于年内在北京协和医院启动Ⅰ期临床试验，同时计划开展肺动脉高压（PAH）及勃起功能障碍（ED）两适应症的剂量探索及验证性临床试验，逐步实现产品上市及产业化落地。”
下一步，公司还将持续引进国内外高级研发人才，建设靶向小分子创新药物研发实验室，打造具有差异化特色，创新能力强的迪康尔乐国际创新药研发平台，持续推动新项目立项研发。
上游新闻·重庆商报记者 郭欣欣
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