证券日报消息，继2021年11月“120万元一针”抗癌药进入医保谈判引发市场热议后，近期一针1348万元的罕见病新药将落地中国，再次吸引人们对医药行业的关注目光。
中国国家药监局药品审评中心公示，诺华旗下治疗脊髓性肌萎缩的药物Zolgensma在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可，在2021年10月21日，该药物所提交的临床试验申请获得受理。该药目前定价为一针212.5万美元，折合人民币约1348万元。
对于如此高价的创新药，有人质疑这是一种定价失控的行为，而另一边的支持者也指出，诺华找到了治愈这种罕见疾病新的新方法。2021年国家医保药品目录谈判中，7种罕见病用药纳入医保目录，其中便包括用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物Spinraza，该药物在国内此前定价接近70万元人民币一针，每年需反复注射且属于完全自费药物，纳入医保后费用降为3.3万元人民币一针。
同样是治疗脊髓性肌萎缩症，何以价格差距如此巨大？纳入医保降价的药物Spinraza并不是新药，其在全球市场已经基本实现盈利，而且患者需要每年反复注射。1348万元一针的新药Zolgensma，患者只需接受一次静脉注射给药，就能实现长期缓解甚至治愈。平安证券在研报中指出，2021年医保首次出现年用药金额百万级别的罕见病药品，其进医保报出“地板价”，是综合考虑支付体系、竞争格局等因素的结果，对其他高价药并不适用。我国医保定位愈加清晰，在此背景下对接商业保险或成为高价值创新药商业化新常态。
巨丰投资首席投资顾问张翠霞对《证券日报》记者表示，近年来越来越多的罕见病创新药进入中国市场，而且从审批速度看，效率越来越高。这种现象进一步刺激了国内药企的创新研发热情，罕见病新药研发领域的市场景气度也在不断提升，相关公司获得了更多的资本青睐与投资。
张翠霞说：“有国外研究机构公布的数据显示，一款新药的研发成本，包括失败的研发管线的平均成本约在10亿到20亿美元之间，而研发时间往往需要10至15年，要经历药物发现、临床前研究、临床实验、上市4个关键阶段，其中第三个阶段最为耗时，一般需要5至7年，这还是站在药物研发成功的基础上，如果失败了基本上一切都付诸东流。为鼓励新药研发，近年来国内出台了一系列政策，包括优化审评审批、临床试验数据标准化和知识产权保护等，意在降低药企研发成本。通过引入国际医药巨头的高价创新药，用‘鲶鱼效应’搅动国内创新药研发情绪，也是政策的一个方向。”
近年来国内药企也通过自研和并购拓展罕见病药物研发管线，如北海康成已获批上市3款罕见病药物，其中一款还是我国首次获得批准上市治疗MPSII（黏多糖贮积症II型）的罕见病药物，满足了我国治疗需求的缺口；亚盛医药原创一类新药奥雷巴替尼片于2021年11月25日获国家药监局批准上市，用于治疗任何酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药。
国信证券高级研究员张立超告诉《证券日报》记者，受集采的影响，越来越多的医药公司投身医药研发和医疗服务，医药板块的市场热度和投资者关注焦点正朝着医药创新与产业升级的方向转移。
在新药研发布局上，上市公司复星医药、恒瑞医药都有超过十款临床项目。
张立超说：“高价创新药背后是企业高投入与高回报。由于罕见病药物在研发过程中与普通药物相比存在着研发成本和风险更高的特性，因此其研发难度更大，研发成果价值更凸显，目前国内该领域还处于蓝海市场。”
原标题：一针1348万元罕见病新药将落地中国 为何如此之贵？
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